Орфанные препараты (препараты - «сироты») в фармацевтической практике

Период изготовления: март 2023 года.

Учебное заведение: неизвестно.

Цель данной исследовательской работы – изучение орфанных препаратов (препаратов-«сирот») в фармацевтической практике.

Объект изучения – орфанные препараты. Предмет изучения - орфанных препаратов (препараты-«сироты») в фармацевтической практике. Исходя из поставленной цели, объекта и предмета исследования, можно выделить следующие задачи:

1. Изучить и описать редкие препараты для редких заболеваний, а именно:

- изучить и описать перечень препаратов их фармакокинетика и фармакодинамика;

- изучить и описать показания для применения препаратов сирот;

- изучить и описать противопоказания для использования и их фармацевтическое производство;

2. Изучить и описать перечень препаратов «сирот», а именно:

- проанализировать и описать фармацевтические препараты при гемофилии;

- проанализировать и описать препараты при гипофизарном нанизме;

- проанализировать и описать препараты используемые при пересадке органов;

- изучить и описать другие препараты – «сироты» в фармацевтической практике;

- провести практические исследования основанное на анализе орфанных препаратов для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств.

Методы исследования используемые для написания работы:

1. Теоритические – анализ данных, системный подход к изучаемому предмету и объекту, классификация полученной информации;

2. Практические – сравнение, анализ, определение полученных данных.

Структура работы основа на поставленных задачах: введения, основная часть, что подразделяется на 2 главы (теоретического и практического характера) и заключения, также к работе прилагаются приложения.

Есть приложения.

Работа была успешно сдана - заказчик претензий не имел.

Готовые работы я могу оперативно проверить на оригинальность по Antiplagiat .ru и сообщить Вам результат.

ВВЕДЕНИЕ 3

ГЛАВА 1. РЕДКИЕ ПРЕПАРАТЫ ДЛЯ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ 8

1.1 Перечень препаратов их фармакокинетика и фармакодинамика 8

1.2 Показания для применения препаратов сирот 11

1.3 Противопоказания для использования и фармацевтическое производство орфанных препаратов 16

ГЛАВА 2. ОРФАНЫЕ ПРЕПАРАТЫ ДЛЯ ПАТОГЕНЕТИЧЕСКОГО ЛЕЧЕНИЯ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ В РЕЕСТРЕ ЛЕКАРТСВЕННЫХ СРЕДСТ 22

2.1 Обзор фармацевтических препаратов при гемофилии 22

2.2 Обзор препаратов при гипофизарном нанизме 26

2.3 Обзор препаратов используемых при пересадке органов 30

2.4. Другие препараты – «сироты» в фармацевтической практике 34

2.5 Практическое исследования по изучению и анализу орфанных препаратов для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств 39

2.6 Результаты исследования орфанных препаратов для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств 43

2.7 Выводы по результатам исследования 46

ЗАКЛЮЧЕНИЕ 49

СПИСОК ИСПОЛЬЗОВАННОЙ ЛИТЕРАТУРЫ 52

ПРИЛОЖЕНИЯ 58

1. Антонова, Н.Л. Становление, функционирование и развитие социальной практики обязательного медицинского страхования в России: автореф. дис. ... д-ра социол. наук / Н.Л. Антонова. – Екатеринбург, 2012. – 39 с.

2. Атавин, В.Е. Актуальные проблемы развития системы лекарственной помощи больным редкими заболеваниями в РФ / В.Е. Атавин, М.М. Курашов // Вестник Здоровье и образование в XXI веке. – 2015. – №1. – С. 34-35.

3. Белоусов, Ю.Б. Орфанные болезни и орфанные лекарства / Ю.Б Белоусов // Фарматека. – 2015. – № 20. – С. 59-65.

4. Бескаравайная, Т. Правительству предложили создать национальную госпрограмму по редким заболеваниям / Т. Бескаравайная // Медвестник: портал российского врача. – М., 2017. – Электронный ресурс – Тип доступа - https://www.medvestnik.ru/content/news/Pravitelstvu-predlojili-sozdatnacionalnuu-gosprogrammu-po-redkim-zabolevaniyam.html (25.12.2022)

5. Бунятян Н. Д., Васильев А. Н., Гавришина Е. В., Ниязов Р. Р., Губенко А. И. Орфанные лекарственные препараты: США, европейский союз и Россия. Ремедиум. Журнал о российском рынке лекарств и медицинской технике, 2016 – С.99-105

6. Витковская, И. П. Совершенствование помощи детям с орфанными заболеваниями и их родителям в Москве/И.П. Витковская// Социальные аспекты здоровья населения. 2021. №3. – С.44-51

7. Витковская, И.П. Организация помощи детям с орфанными заболеваниями в Москве: проблемные зоны и возможности по данным опроса родителей / И.П. Витковская // Социальные аспекты здоровья населения: электронный научный журнал. – 2017. – № 58 – С.123-127

8. Волкова Н. С., Аксу Эльвина Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом // Журнал зарубежного законодательства и сравнительного правоведения. 2018. №4 (71). – С.78-83

9. Гаврилов, Э. Необходимы госстандарты для лечения редких заболеваний // Информационный ресурс Общероссийского народного фронта: сайт. – М., 2018. – Электронный ресурс - Тип доступа: http://onf.ru/2014/03/19/gavrilovneobhodimy-gosstandarty-dlya-lecheniya-redkih-zabolevanij/ (Дата обращения 25.12.2022)

10. Гильдеева, Г. Н. Правовое регулирование жизненного цикла орфанных препаратов [Электронный ресурс] / Г. Н. Гильдеева, Т. В. Картавцова // Проблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медицины. - 2014. -№ 3. - С. 37-42.

11. Гладунова, Е.П. Методологические основы разработки организационно-экономической модели обеспечения медицинских организаций и населения отдельными социально-значимыми видами лекарственной помощи на региональном уровне: автореф. дис. … д-ра фарм. наук / Е.П. Гладунова. – Самара, 2014. – 49 с.

12. Глотова, Е.И. Эффективность целевых программ, реализуемых в субъектах Российской Федерации: проблемы и возможности оценки / Е.И. Глотова // Экономика и управление. – 2012. – №4 (89). – С. 104-107.

13. Губриева, Н.А. Повышение социально-экономической эффективности лекарственного обеспечения населения Краснодарского края: автореф. канд. фарм. наук / Н.А. Губриева. – Пятигорск, 2013. – 24 с.

14. Гурылева, М.Э. Проблемы оказания медицинской помощи больным орфанными заболеваниями / М.Э. Гурылева // Правовые вопросы в здравоохранении. – 2014. – № 2. – С. 50-57.

15. Доступность медицинской помощи и лекарственного обеспечения больных с редкими заболеваниями в Российской Федерации: реалии и пути решения проблем: результаты медико-экономического исследования за период 2013-2015 гг. – М., 2016. – 146 с.

16. Дремова, Н.Б. Методология отечественных исследований потребности в лекарственных средствах и их потребления / Н.Б. Дремова, Л.В Кобзарь, Э.А Коржавых // Фармация и фармакология. – 2015. – № 3 (10). – С. 4–9.

17. Кукес, В. Г. Клиническая фармакология / В.Г. Кукес. - М.: ГЭОТАР Медицина, 2017. - 528 c.

18. Кеттайл, В.М. Патофизиология эндокринной системы / В.М. Кеттайл. - М.: Бином, 2019. - 336 c.

19. Колбин, А.С. Современные проблемы обеспечения орфанными лекарственными средствами и пути их решения / А.С. Колбин, Р.А. Гапешин, С.М. Малышев // Вопросы современной педиатрии. – 2016. – №4. – С. 344-351

20. Косякова, Н.В. Лекарственное обеспечение больных с орфанными заболеваниями в субъектах ЮФО: сильные и слабые стороны / Н.В. Косякова // Фармация. – 2018. – Т. 67, № 1. – С. 36-40.

21. Косякова, Н.В. Лекарственное обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями. Этапы маршрутизации / Косякова Н.В., Р.И. Ягудина // Современная организация лекарственного обеспечения. – 2018. – Т. 5, № 2. – С. 44-48.

22. Косякова, Н.В. Методический подход к определению потребности в лекарственных препаратах, используемых в терапии орфанных заболеваний / Н.В. Косякова // Международный журнал прикладных и фундаментальных исследований. – 2018. – № 8. – С. 35-39.

23. Кугач А.А., Кугач В.В. Экспертиза и регистрация орфанных ЛП. Вестник фармации, 2021 - №4 – С.88-92

24. Литвицкий, П.Ф. Клиническая патофизиология: Учебник / П.Ф. Литвицкий. - М.: Практическая медицина, 2015. - 776 c.

25. Новиков, П. В. Проблема редких (орфанных) заболеваний в Российской Федерации: медицинские и нормативно-правовые аспекты ее решения / П. В. Новиков // Терапевтический архив. - 2014. - Т. 86, № 12-2. - С. 3-12.

26. Орфанные препараты, принципы их регистрации и применения / А. А. Солдатов [и др.] // БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. - 2015. - № 3. - С. 4-16.

27. Официальный сайт «Министерство здравоохранения Российской Федерации» - Электронный ресурс – Тип доступа - https://minzdrav.gov.ru/ (Дата обращения 25.12.2022)

28. Патофизиология. В 3 т. Т. 2 / Под ред. Воложина А.И.. - М.: Academia, 2017. - 192 c.

29. Подвязникова, М.В. Международное сотрудничество в сфере охраны здоровья населения и взаимообусловленность национальных систем права социального обеспечения / М.В. Подвязникова // Право и политика. – 2015. – № 3. – С. 351-356.

30. Прасолов А.В., Колбин А.С., Максимкина Е.А., Голант З.М., Курылев А.А., Вилюм И.А., Балыкина Ю.Е., Полушин Ю.С. Моделирование включения лекарственных средств в ограничительные перечни (пример - ЖНВЛП). Анализ данных 2014 года. Ремедиум. 2015.№ 4. С.58-63.

31. Распоряжение Правительства РФ от 12.10.2019 N 2406-р (ред. от 06.10.2022) «Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, а также перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи» - Электронный ресурс – Тип доступа -http://www.consultant.ru/document/cons_doc_LAW_335635/ (Дата обращения 25.12.2022)

32. Самойличенко О.В. Анализ рынка орфанных препаратов . Кардиоваскулярная терапия и профилактика, 2021 -№4 – С.67-73

33. Федеральный закон «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» от 22.12.2014 N 429-ФЗ (последняя редакция) – Электронный ресурс – Тип доступа - http://www.consultant.ru/document/cons_doc_LAW_172505/ (Дата обращения 25.12.2022)

34. Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» от 21.11.2011 N 323-ФЗ (последняя редакция) -Электронный ресурс – Тип доступа - http://www.consultant.ru/document/cons_doc_LAW_121895/ (Дата обращения 25.12.2022)

35. Шиффман, Ф.Дж. Патофизиология крови / Ф.Дж. Шиффман. - М.: Бином, 2015. - 320 c.

36. Юрочкин, Д. С. Развитие рынка лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний / Д. С. Юрочкин, З. М. Голант, И. А. Наркевич // Ремедиум. - 2019, № 9. – С.125-128

37. Cannizzo S., Lorenzoni V., Palla I., Pirri S., Trieste L., et al. Rare diseases under different levels of economic analysis: current activities, challenges and perspectives. // RMD Open. - 2018. - V.4(Suppl 1). - P. 67-73

38. Cheung R.Y., Cohen J.C., Illingworth P. Orphan drug policies: implications for the United States, Canada, and developing countries. // Health Law J. - 2004. - V. 12. - P. 183-200

39. Darrow, J. J. FDA Approval and Regulation of Pharmaceuticals, 1983-2018 / J. J. Darrow, J. Avorn, A. S. Kesselheim // J. of the American Med. Assoc. - 2020. - Vol. 323. -N 2. - P. 164-176.

40. Garankina R. Y., Zakharochkina E. R., Samoshchenkova I. F., Kachmarskaya L. M., Lebedev A.V. Marketing analysis of the required drugs in pharmacies // Journal of Advanced Pharmacy Education & Research.2019. vol.9. no. 4. P. 76-82.

41. Goralski J.L., Lercher D.M., Davis S.D., Dellon E.S. Eosinophilic esophagitis in cystic fibrosis: a case series and review of the literature. // J Cyst Fibros. - 2013. - V. ;12(1). - P. 9-14

42. Herold J. Penile Mondor's Disease Triggered by May-Thurner Syndrome / J. Herold, M. Pech // Dtsch Arztebl Int. – 2018. – Vol. 115, N 26. – P. 452-457

43. Kuznetsov M.S., Buklesheva S.G., Kashaeva S.I. Os-novnye aspekty problemy redkikh zabolevanii v Rossii i v mire. Upravlenie kachestvom meditsinskoi pomoshchi, 2012, no. 1, pp. 1-6.

44. Office of Orphan Products Development Электронный ресурс. – Тип доступа-https://www.fda.gov/about-fda/office-clinical-policy-and-programs/office-orphan-products-development. (Дата обращения 25.12.2022)

45. Savinkova AV, Zhidkova EM,Tilova LR, Lavrova MD, Lylova ES, Kuzin KA i dr. Options and prospects for repurposing drugs for use in the treatment of cancer. Sib onkolog zhurn. 2018;17(3):77-87